Terapia de edição genética CRISPR inovadora no mundo é aprovada no Reino Unido
Terapia genética revolucionária com CRISPR é aprovada no Reino Unido
O Reino Unido tornou-se o primeiro país do mundo a aprovar a terapia de edição de genes CRISPR. A decisão inovadora no campo da biotecnologia envolve o tratamento de duas doenças sanguíneas específicas, mas também abre as portas para o uso da tecnologia no tratamento de muitos outros distúrbios genéticos.
As autoridades reguladoras aprovaram o uso do CRISPR para o tratamento de doenças hereditárias, como a anemia falciforme e a β-talassemia, na quinta-feira. A primeira afeta a forma das células vermelhas do sangue de 20 milhões de pessoas em todo o mundo e pode causar dor debilitante.
As pessoas com a segunda doença precisam receber transfusões regulares de sangue para combater a produção reduzida de hemoglobina, que por sua vez reduz os níveis de oxigênio no corpo. Cerca de 80 a 90 milhões de pessoas carregam alguma versão da β-talassemia ao redor do mundo.
CRISPR significa Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaced. Essas são sequências de DNA repetitivas nos genomas de organismos como bactérias. As bactérias transcrevem esses elementos de DNA de cadeia dupla para RNA de cadeia simples em caso de infecção viral. Isso então guia o que é chamado de nucleases – proteínas que “cortam” o DNA – para o DNA viral, a fim de proteger as bactérias. A terapia CRISPR é como uma cirurgia genética precisa. Os médicos podem realizá-la dentro do corpo, injetando um sistema de RNA guia que corresponde ao que está errado no código genético. Esse sistema carrega a proteína que age como uma tesoura (Cas9) e remove o trecho com defeito do código. A célula então consegue reescrever o código conforme corrige o corte. A “cirurgia” também pode ocorrer fora do corpo, onde os médicos editam as células primeiro e depois as reintroduzem.
Empresa fundada por ganhador do Prêmio Nobel
A aprovação da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) vem dos resultados promissores de um ensaio clínico desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals em Boston, Massachusetts, e pela CRISPR Therapeutics em Zug, Suíça. A CRISPR Therapeutics foi cofundada por Emanuelle Charpentier, que venceu o Prêmio Nobel de Química em 2020 por adaptar o CRISPR como uma ferramenta para edição genética.
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O produto específico dos ensaios é o Casgevy. Embora o tratamento em si seja um procedimento único, os pacientes podem precisar passar algum tempo no hospital para procedimentos relacionados, como preparação da medula óssea para receber as células editadas. “Os pacientes podem precisar passar pelo menos um mês em uma instalação hospitalar enquanto as células tratadas se instalam na medula óssea e começam a produzir células vermelhas do sangue com a forma estável da hemoglobina”, afirmou a MHRA em comunicado.
As empresas por trás do Casgevy ainda não divulgaram o preço da terapia. No entanto, é provável que esteja entre 1 e 2 milhões de dólares, o que naturalmente limitará a acessibilidade. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também está analisando o tratamento para ambas as doenças.
